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Drépanocytose: Des avancées prometteuses pour soigner cette maladie répandue et méconnue

Drépanocytose: Des avancées prometteuses pour soigner cette maladie répandue et méconnue

Deux thérapies distinctes et à l’étude pourraient changer la vie de bien des patients. Les malades de la drépanocytose, la première maladie génétique au monde, peuvent nourrir quelque espoir de voir leur espérance de vie allongée et leurs souffrances allégées.

Grâce aux progrès sur les médicaments, des recherches intéressantes sur un traitement par stimulation électrique, mais surtout un premier patient guéri grâce à la thérapie génique, « on est vraiment à une période charnière dans l’amélioration de la prise en charge de la drépanocytose », résume Pablo Bartolucci, spécialiste de la maladie et interniste à l’hôpital Henri Mondor.

Portrait d’une maladie méconnue
La drépanocytose, maladie génétique la plus courante, touche 50 millions de personnes environ dans le monde, en grande majorité dans les pays en voie de développement, et 20.000 patients en France.

C’est une maladie chronique qui rigidifie les globules rouges, ce qui bouche les vaisseaux et peut causer des AVC ou des dérèglements pulmonaires. Souvent ces patients souffrent d’anémie chronique et peuvent faire des crises vaso-occlusives très douloureuses.

« Cette maladie très courante et mortelle est la dernière roue du carrosse, tempête Etienne L’Hermite, président de Diavein, une entreprise qui travaille sur un traitement innovant de cette maladie. L’OMS a débloqué 13 milliards de dollars pour lutter contre le sida, le paludisme et la tuberculose, mais les fonds alloués à la drépanocytose ne dépassent pas 10 millions d’euros. » Pourtant, dans un rapport de 2010, l’OMS soulignait l’urgence de se préoccuper de cette maladie : « Bien qu’elle soit la maladie génétique la plus répandue en Afrique, la drépanocytose est largement négligée, tout comme ses graves conséquences sanitaires et socio-économiques. »

Une première mondiale : la thérapie génique
Mais les avancées fondamentales dans la recherche pourraient braquer les projecteurs sur cette maladie. L’hôpital Necker a réussi une prouesse et une première mondiale : le premier succès d’une thérapie génique. La semaine dernière, l’équipe de Marina Cavazzana, pédiatre à l’hôpital Necker-Enfants malade a annoncé qu’un adolescent qui souffrait de drépanocytose n’a plus aucun symptôme. En clair, « on prélève des cellules-souches du sang du malade dans lesquelles on introduit l’ADN de l’hémoglobine thérapeutique. Pour ensuite faire une greffe de ces cellules modifiées qui transportent une hémoglobine thérapeutique afin de contrebalancer l’effet de la maladie. « C’est une réussite qui soulève beaucoup d’espoir et de questions », résume Pablo Bartolucci, qui coordonnera, sous la responsabilité de Marina Cavazzana, le protocole pour voir si cette innovation peut sauver d’autres patients. Qu’est ce que ça change pour les malades ? « Avec cette thérapie génique, les effets secondaires et les risques devraient être beaucoup moins importants qu’avec l’allogreffe, seul traitement qui permet actuellement de guérir définitivement la drépanocytose », explique le spécialiste.

Un traitement par stimulation électrique à l’étude
Autre recherche intéressante, mais moins avancée : l’entreprise Diavein tente de mettre au point une thérapie éponyme. Une étude, qui vient d’être réalisée à l’hôpital St-Camille de Ouagadougou sur 27 malades de la drépanocytose en crise vaso-occlusive, a montré qu’une stimulation vasculaire par courant électrique permet de dilater les vaisseaux sanguins. Et de faire diminuer la douleur au bout de quelques heures.

« On pose des électrodes sur le corps du patient qui permettent de fluidifier le sang, précise le président de Davein, qui reconnaît aussi que ce traitement ne met pas fin à la maladie. C’est intéressant parce qu’on arrive à arrêter la crise, or elle est très douloureuse et parfois mortelle. » L’entreprise espère poursuivre ses études cliniques en Afrique et en France. « On souhaite voir si avec ce traitement régulier, les patients qui ont une anémie sévère et permanente verront les symptômes (essoufflement, arthrose, fatigue…) s’atténuer », reprend l’entrepreneur.

« C’est beaucoup trop tôt pour savoir si ça fonctionne, nuance Pablo Bartolucci. Si d’autres études contrôlées montrent que c’est efficace, ce traitement non médicamenteux pourrait s’avérer intéressant pour les patients en début de crise. »

Deux pans de la recherche qui viennent compléter des avancées sur le front des médicaments. « De nouvelles molécules à l’étude pourraient aider à éviter les crises et améliorer la qualité de vie des patients », reprend l’interniste.

Digital Manager – Chef de projet chez Alixcom Dakar |
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